21CC肿瘤情报（第54期）：抗癌新药“米托坦片”在中国获批上市；恒瑞医药HER2 ADC再次拟纳入突破性疗法

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一、新药（新适应症/技术）获批

石药集团RANKL抑制剂纳鲁索拜单抗获批上市

(相关资料图)

9月6日，国家药监局官网显示，石药集团子公司上海津曼特生物的1类新药纳鲁索拜单抗注射液（商品名：津立生）（JMT103）已获附条件批准上市，用于治疗不可手术切除或手术切除可能导致严重功能障碍的骨巨细胞瘤成人患者。

纳鲁索拜单抗注射液为重组全人源抗核因子-κB受体活化因子配体（RANKL）单克隆抗体，通过与细胞表面的RANKL特异性结合，抑制RANKL活性，从而抑制其参与介导所引起的骨质溶解和肿瘤生长。该品种的上市为患者提供了新的治疗选择。

璎黎药业递交PI3Kδ抑制剂新适应症上市申请

9月6日，璎黎药业宣布，其PI3Kδ抑制剂林普利塞新适应症上市申请获中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理，用于治疗复发和/或难治性外周T细胞淋巴瘤（R/R PTCL）患者。这是林普利塞第2项申报上市的适应症。此前，该药已在中国获得附条件批准，用于既往接受过至少两种系统性治疗的复发或难治滤泡性淋巴瘤成人患者。

此次新适应症的上市申请基于一项Ⅱ期注册性临床研究CTR20210333结果。这是一项单臂，多中心的Ⅱ期临床试验，旨在评估林普利塞治疗R/R PTCL的疗效和安全性。此研究的主要终点是由独立数据评估委员会（IRC）评估的总缓解率（ORR）；其初步数据显示，林普利塞治疗R/R PTCL疗效良好，安全性可控，有望成为R/R PTCL患者的治疗新选择。

百拓维?（戈舍瑞林微球）在中国获批乳腺癌适应症

9月7日，百济神州与绿叶制药集团宣布，绿叶制药自主研发的创新制剂注射用戈舍瑞林微球（中文商标：百拓维?）已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于可用激素治疗的绝经前期及围绝经期妇女的乳腺癌患者。

自今年6月30日百拓维?在中国获批用于前列腺癌的治疗以来，百济神州便与绿叶制药合作，快速开启该产品的整体进程，第一时间投入临床使用。此次新适应症的获批，意味着百拓维?覆盖的患者群体将进一步扩大。

抗癌新药“米托坦片”在中国获批上市

9月8日，中国国家药品监督管理局（NMPA）官网最新公示，HRA Pharma Rare Diseases公司的米托坦片（mitotane）已在中国获批上市。根据优先审评公示信息，该药本次获批的适应症为肾上腺皮质癌（ACC）。

米托坦是一种肾上腺细胞毒性活性物质，可抑制肾上腺皮质产生皮质类固醇激素。对米托坦作用方式的研究发现，该药有两个主要的生物学效应：一是通过线粒体改变和抑制甾醇-O-酰基转移酶1（SOAT1）的活性，米托坦可对肾上腺皮质细胞产生直接的细胞毒性作用；二是通过改变皮质醇的外周代谢并直接抑制肾上腺皮质分泌皮质类固醇，来抑制皮质类固醇的合成。

二、研发/临床/市场进展

德昇济医药HER2/CD47双抗在中国获批临床

9月4日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，德昇济医药申请的1类新药D3L-001获得临床试验默示许可，拟开发用于HER2阳性晚期实体瘤。公开资料显示，这是一款靶向HER2和CD47的双特异性抗体，此前已在美国获批临床。

CD47/SIRPα是近年来肿瘤免疫领域中的重要信号通路之一。通过抗体阻断CD47与其配体SIRPα结合，可解除巨噬细胞免疫抑制，激活其抗肿瘤作用。 

恒瑞医药HER2 ADC再次拟纳入突破性疗法

9月5日，据CDE官网显示，拟将恒瑞注射用SHR-A1811纳入突破性疗法，用于治疗HER2阳性晚期结直肠癌（受理号：CXSL2000087）。

此前，SHR-A1811已分别于今年2月和3月被CDE纳入突破性品种名单，适应症分别为：用于人表皮生长因子受体 2（HER2）阳性的复发或转移性乳腺癌、HER2低表达的复发或转移性乳腺癌（受理号：CXSL2000087）；单药治疗既往含铂化疗失败的HER2 突变的晚期 NSCLC（受理号：CXSL2000087）。

SHR-A1811（瑞康曲妥珠单抗）是恒瑞在研一款HER2 ADC，由曲妥珠单抗、可裂解四肽连接子和新型拓扑异构酶 I抑制剂载荷SHR9265组成，DAR值为5.7。与DS8201相比，恒瑞在结构上进行了优化，在SHR-A1811的有效载荷与连接子临近处引入了一个手性环丙基。

和正医药BTK抑制剂拟纳入突破性治疗品种

9月7日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，和正医药申请的1类新药HZ-A-018胶囊拟纳入突破性治疗品种，拟用于治疗复发或难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤。

公开资料显示，HZ-A-018是一种高选择性和高血脑屏障渗透性的口服小分子BTK抑制剂，正在开展复发难治性B细胞淋巴瘤的I期临床研究和复发难治性中枢神经系统淋巴瘤的I/II期临床研究。目前全球尚无BTK抑制剂获批用于治疗ITP患者。HZ-A-018的靶点选择性高、B细胞活化能力强，毒副作用小，有望给ITP患者带来新的治疗选择。

三、肿瘤投融资与企业合作

沙砾生物完成4亿元B轮融资

9月8日，沙砾生物（Grit Biotechnology）宣布完成4亿元的B轮融资，本轮融资由中金资本旗下基金领投，前海方舟、联东投资、源禾资本、禾方田合伙企业以及原股东夏尔巴投资、德诚资本、经纬中国跟投。

本轮融资将用于支持其肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法管线的开发，包括GT101的关键临床试验以及多项下一代基因编辑型TIL管线的开发，致力于为全球实体瘤患者打造开创性细胞药物。

Mariana Oncology 1.75亿美元完成B轮融资

9 月 7 日，美国靶向放射性药物公司 Mariana Oncology，宣布完成1.75亿美元的超额认购B轮融资。公司将利用这笔资金推进其主要放射性候选药物MC-339 及其精准放射性核素治疗。本轮融资由 Deep Track Capital 和 Forbion 领投，老股东Atlas Venture、Access Biotechnology 和 RA Capital Management 以及新投资者礼来、Nextech Invest、Surveyor Capital 跟投。

Mariana Oncology旗下的放射性药物由针对精选生物靶点的共轭分子组成，可递送α或β放射性核素有效载荷。通过对分子结构进行工程化设计，这类药物能够更加有效地渗透至实体肿瘤内部，实现更好的高辐射活性剂量，从而避免传统化疗和基于细胞毒素策略治疗中常见的副作用。

四、行业大事　

国家药监局发布《2022年度药品审评报告》

9月6日，国家药监局发布《2022年度药品审评报告》。

报告显示：全年审评通过建议批准21个创新药，含3个首创新药（First-in-Class）；全年整体按审评时限审结率提升至99.80%；儿童用药批准数量为66个，创历史新高；10个中药新药（包含中药提取物）获批上市。

已发布的三批81个临床急需境外新药中，截至2022年底，已有54个品种提出注册申请，均已获批上市，按时限审结率达100%。获批品种包含许多罕见病用药、儿童用药和抗肿瘤药等，中国患者基本可以同步享受到全球药品创新研发的最新成果。

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