热点！国产抗癌药PK进口药长期疗效胜出，百济神州股价大涨逾10%

10月13日，百济神州A股以及港股股价盘中涨幅均超过10%，股价大涨背后，跟公司一款抗癌药PK进口药疗效胜出有关。

前一晚，百济神州（688235.SH、BGNE.NS，06160.HK）宣布，在全球3期头对头ALPINE试验的终期分析中，经独立评审委员会（IRC）及研究者评估，其抗癌药泽布替尼对比伊布替尼，达到无进展生存期（PFS）的优效性结果。

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PFS通常指的是患者从随机分组到发生疾病进展或因任何原因死亡的时间。上述的结果意味着，在PFS这个长期疗效指标上，泽布替尼优于伊布替尼。

不过，此次百济神州尚未公布具体的数据情况。公司方面对第一财经记者表示，本次PFS终期分析的详尽数据将在未来的相关专业文献以及医学大会上进一步公布。

国产药疗效胜出

这两款药物都是血液肿瘤治疗药物，属于BTK抑制剂。伊布替尼属于第一代BTK抑制剂药物，由强生和艾伯维共同研发，是全球首个上市的BTK抑制剂；泽布替尼属于第二代药物，由百济神州自主研发，也是我国首个成功在美国上市的国产抗癌药。

ALPINE研究启动于2018年，这项随机性、全球多中心的临床研究，旨在评估泽布替尼对比伊布替尼，用于治疗复发或难治性（R/R）慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者的效果，研究共在全球范围入组了652例患者，其中60%患者来自欧洲，17%在美国，14%在中国，9%在新西兰和澳大利亚。

ALPINE研究的主要终点为ORR（客观缓解率，指的是肿瘤的体积缩小），经研究者和IRC评估的ORR采用预先规定的分级评估检验，首先评估非劣效性，随后评估优效性。研究的关键次要终点包括PFS和房颤或房扑事件发生率；其他次要终点包括持续缓解时间（DoR）、总生存期（OS）以及不良事件发生率。

今年4月，百济神州也公布了ALPINE研究的最终缓解评估结果，经IRC确认，泽布替尼在治疗R/R CLL/SLL患者中，取得了优于伊布替尼的ORR。同时，泽布替尼在房颤等关键安全性指标中也展现出了更高的安全性和耐受性。

此次公布的PFS最终分析结果，则在长期疗效指标上，进一步验证了泽布替尼的治疗获益。

为何要进行PK

百济神州的泽布替尼是国产抗癌药中，首个与进口药物开展头对头三期优效性试验的药物。

“头对头”研究是指采用临床上已使用的标准治疗药物或方法作为直接对照，在同等试验条件下开展的临床试验，可视为两种药物的“直接单挑”。通过头对头试验的直接对照，能够为医生和患者提供清晰、准确的临床证据。

百济神州的泽布替尼自2019年以来，已在美国、中国、英国、加拿大等在内的50多个市场获批多项适应证上市。目前，针对CLL这一适应症，美国FDA和欧洲EMA也已受理泽布替尼的新适应证上市申请，当前正在审评中。

百济神州高级副总裁、全球研发负责人汪来曾接受第一财经记者采访时表示，在海外市场，尤其是在美国，同类型的药物中，第一个实现上市了，之后上市的新药，如果疗效没有很突出的话，很难与前者竞争。“我们是一家刚刚从中国市场起步的公司，我们想要超越第一代的BTK抑制剂伊布替尼的话，需要做头对头试验，拿数据来证明我们的药物更有效。”

当下，全球市场中的BTK抑制剂竞争，近乎白热化，截至目前为止，共有5款药物获批上市，除了百济神州的泽布替尼、强生和艾伯维的伊布替尼外，还有阿斯利康的阿卡替尼、吉利德和小野制药的替拉鲁替尼、诺诚健华的奥布替尼。

其中，伊布替尼作为全球首款BTK抑制剂凭借优异的疗效和先发优势，在全球市场占据绝对优势。从2021年全球销售收入来看，伊布替尼达到96.83亿美元，阿卡替尼为12.38亿美元，泽布替尼为2.17亿美元，奥布替尼为2.14亿人民币，替拉鲁替尼销量未知。从这看，伊布替尼占据了百亿美元市场八成以上的市场份额，可谓是一家独大。

可以说，与伊布替尼进行疗效PK，也是其他BTK抑制剂突围市场竞争的一种方式。

值得一提的是，创新药进行头对头临床试验的话，也会面临两大挑战，一是风险很大，如果疗效对比失败，就会在市场中失去竞争力；二是临床试验成本颇高。

“做头对头临床试验时，需要购买对方的药物，整体算下来，光是买药，就是一笔庞大的支出。好多人说我们‘烧钱’，但对于药企而言，有时是无法回避的，因为你想证明药物是国际领先的话，就不得不投入。”汪来曾这样对第一财经记者说。

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