“通过分析《科学》杂志,13年来评出的十大科学研究突破,我们发现大多数科学发现是攻克性的,占77.4%,而发生范式转移的科学突破很少见,仅为2.1%。”在日前召开的中国血液学科发展大会上,中国工程院院士、北京大学博雅讲席教授、北京大学心血管研究所所长董尔丹表示,加快推动以治病为中心转变为以人民健康为中心,需要科技发展与创新的突破式引领。
科技创新要面向人民生命健康,新时代提出新的大健康命题,对科学研究的突破式创新提出了更加迫切的要求。如何激发突破性、超前性但却会被滞后承认的科技创新?大数据将在其中发挥什么样的作用?
人类健康问题发生转变
全球范围看,20年来人均疾病负担减少25%。尽管如此,由于空气污染、气候变化、生活方式变化、传染性疾病等问题,使疾病谱发生了转移。例如空气污染每年导致700万人过早死于癌症、中风、心脏病和肺病等疾病。2019年心血管疾病死亡人数在全球高居首位,死亡人数占比为33%,疾病负担占比为15%。
“人口老龄化”问题也日渐突出,联合国2019年世界人口预测报告显示“全球范围内女性生育子女的数量持续减少,世界人口趋向老龄化,65岁以上人口数量增速最快;劳动人口比例降低,将为社会保障系统带来压力”。
“应对新问题的出现,不能头痛医头脚痛医脚。”董尓丹认为,大健康的突破创新,需要从健康、亚健康、高危、出现临床症状、疾病诊断到疾病管理等多方面、全方位、全周期保障人民健康,提供系统连续的预防、治疗、康复、健康促进的一体化服务。因此研究范式和管理思路应该是突破式的而非攻克性的。
让新的研究范式成为可能
大数据时代,健康科技研究的深度和广度不断延伸,从微观分子细胞到宏观个体、群体、生态,健康科技数据爆发式增长,驱动健康科技走向数据密集型研究。
“大数据时代,人们对于健康的认知将拥有更加全面、深入的视角。”董尓丹认为,在此基础上形成的健康科技创新“地图”可以发挥更好的引导作用。
随着数据处理能力的提高,已经有越来越多的平台开展多元数据平台的建设,为科技政策决策提供数据支持。例如,1999年全球卫生研究论坛发布报告,提出占全球90%的疾病负担的卫生问题仅投入不到10%的研究经费,这使得人们首次认识到健康需求与科技创新之间存在着信息不对称、不平衡的问题。
世界卫生组织从2012年也开始尝试通过全球卫生研发观测站更精准地收集分析不同国家地区的健康科技相关数据。从资助规模、资助机构、论文、专利、临床试验等方面入手,以识别面向健康需求的科研优先事项、建立合作网络。
科研管理需注重变革性引领
大数据赋能下,健康领域的科研活动在效率上发生了跨越式的变化。
“大数据分析做出的决策,对于一些成果转化的时间周期缩短可以长达十年之久。”董尓丹介绍,例如,美国NIH数据科学团队通过人工智能机器学习模型来预测研究型文章未来被临床试验或指南所引用的可能性,从而在早期识别哪个科学进展有可能最终会转化为临床上的应用,以期缩短科学发现与临床应用之间的间隔。
此前健康领域的研发成本高并伴随着失败的高风险的鲜明特点有所缓和,这样的趋势促进了不同资助机构对于生物医学研发的资助。全球卫生研发观测站的数据显示2018生物医学相关资助,11家资助机构资助规模达到了330亿美元,其中恶性肿瘤的资助规模最大。
“在增加投入的同时,科研管理应发生投入方向的转变。”董尓丹提醒,变革性研究不易预测,对72位生态学领域的高被引科学家调查发现,项目申请阶段很难预测研究成果对领域的贡献,在撰写研究计划书阶段就证明研究具有变革性是不切合实际的。因此,科技政策与管理应融合科学、公共政策学和创新经济学不断演变,可基于“数据—证据—宏观环境”的科学计量学和信息学等通过多学科融合,为科技政策与管理研究提供新范式。
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