澳大利亚科学家在最新一期《自然·通讯》杂志上撰文指出,他们强化了基因组编辑技术CRISPR的能力,使其能以前所未有的准确性复制人类疾病,有望彻底改变一系列治疗癌症的药物发现过程。
由澳大利亚沃尔特伊丽莎医学研究所(WEHI)团队开发的这项技术可激活任何基因,包括那些已经沉默的基因,从而能探索新的药物靶点和耐药原因。而且,研究人员首次利用这项独特的技术复制了一种侵袭性淋巴瘤,并用该技术鉴定出一个基因,该基因会使目前在澳大利亚使用的一种新型血癌疗法产生耐药性。
双打击淋巴瘤(DHL)是一种富有侵袭性的淋巴瘤亚型,影响名为B淋巴细胞的白血细胞。
研究团队增强了称为CRISPR激活的基因组编辑技术,以精确模拟DHL。项目负责人马可·赫罗尔德教授表示,其团队专注于攻克DHL,因为该疾病很难治疗,部分原因在于缺乏有效的临床前建模,而CRISPR激活系统可识别特定的基因位点并激活下游基因的表达。
赫罗尔德说:“如果没有能力建立疾病模型,就很难在临床上正确测试哪些药物对其有效。”
他强调称:“CRISPR技术改变了科学界和医学界的游戏规则,因为它允许我们模拟DHL等疾病,并首次对其进行适当的药物治疗测试,未来很多人类疾病都可借助这一技术更好地建模。”(科技日报记者 刘霞)
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